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鲁索替尼

鲁索替尼似乎对CMML 有效且安全

根据发表在《临床癌症研究》( Clinical Cancer Research)上的结果,在一项针对慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 的人类和鼠类综合临床研究中,鲁索替尼治疗的总体反应率为 38% 

CMML 是一种罕见的白血病,其特征是外周单核细胞增多症,没有疾病修饰疗法,”作者解释说。“CMML 细胞对 [粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子,或 GM-CSF] 具有独特的超敏反应,并能强烈地植入分泌人类细胞因子的免疫功能低下的小鼠体内。”

研究人员在评估鲁索替尼(一种下调细胞内 GM-CSF 信号传导的 JAK1/2 抑制剂)的人类和小鼠综合研究中利用了这些独特的生物学特征。这项开放标签的 I/II 期研究招募了 50 名 CMML 患者,他们每天两次接受 20 mg ruxolitinib 治疗。研究人员对来自 13 名研究参与者的 49 名患者来源的异种移植物进行了一项平行研究,这些参与者被随机分配接受鲁索替尼或对照组。

在安全性分析中,最常见的 3/4 级治疗相关不良事件是贫血 (10%) 和血小板减少症 (6%)。临床总体反应率为38%。此外,43% 的基线脾肿大患者达到了脾反应。对来自研究参与者筛选样本的 PDX 模型的分析表明,其反应率与人类相似,尤其是脾脏反应。

作者总结道,基于这些发现,鲁索替尼“是治疗这种罕见恶性肿瘤的潜在新型疗法”。他们补充说,这些发现证明了源自患者的异种移植模型的可行性,“概括了在临床试验中接受治疗的患者的反应,并代表了一项新的相关研究,证实了在人类中看到的临床疗效。”

该文章来源互联网,如有侵权请联系删除。来源:https://cancernursingtoday.com/ruxolitinib-appears-effective-safe-for-cmml/

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