欧洲药品管理局人类用药品委员会(CHMP)建议批准静脉注射(静脉注射；静脉注射(美国)与低甲基化药物联合使用，用于治疗新诊断的急性髓系白血病(AML)成年患者，这些患者不符合强化化疗的条件。
该建议基于双盲、安慰剂对照、3期VIALE-A(M15-656；NCT02993523)和1b期开放标记、非随机、多中心M14-358 (NCT02203773)试验，这两项试验都显示了分别在该患者群体中使用静脉注射阿扎胞苷和阿扎胞苷或地西他滨的令人鼓舞的疗效。欧洲委员会将利用这一积极意见做出决定，预计将于2021年上半年做出决定。
德国乌尔姆大学医院医学教授兼血液科、肿瘤科、姑息治疗科、风湿科和传染病科主任哈特穆特·德赫纳(Hartmut Dhner)表示:“急性髓系白血病是一种极具侵袭性的癌症，被诊断患有这种疾病的患者往往病情严重，无法忍受医疗保健提供商通常会开出的强化化疗。”“对于面临这种具有挑战性的致命癌症的患者和他们的医疗保健提供者来说，静脉注射联合治疗是一个有前途的进步。”
在双盲、安慰剂对照、VIALE-A试验中，研究人员评估了静脉注射乐克联合阿扎胞苷对新诊断的急性髓系白血病患者的疗效和安全性，这些患者不符合强化化疗的条件。主要终点是总生存率。次要终点是完全缓解率和复合缓解率(完全缓解+不完全血液恢复率)。
结果显示，维奈托克/阿扎胞苷组的中位OS为14.7个月，而阿扎胞苷/安慰剂组的中位OS为9.6个月。维奈托克联合阿扎胞苷的CR率为36.7%，而安慰剂/阿扎胞苷的CR率为17.9%。综合CR率分别为66.4%和28.3%。
关于安全性，发现静脉注射曲安奈德加阿扎胞苷的不良事件(AE)概况与两种药物的已知耐受性概况一致，并且不良事件也相似，预计适用于老年急性髓系白血病患者。没有关于生活质量测量差异的报道。最常报告的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少症(静脉注射乐克/阿扎胞苷30%，安慰剂/阿扎胞苷10%)、肺炎(分别为17%和22%)、败血症(6%和8%)和出血(9%和6%)。
在非随机1b期M14-358试验中，研究人员评估了在新诊断的急性髓系白血病患者中使用阿扎胞苷或地西他滨的静脉注射。数据显示，静脉注射曲安奈德/阿扎胞苷的患者有44%的缓解率和71%的缓解率+CRi。此外，中位反应持续时间(DOR)为21.9个月，首次CR或CRi的中位时间为1.2个月(范围为0.7-7.7个月)。venetoclax/地西他滨组CR率为55%，CR+CRi率为74%，DOR中位数为15个月；首次CR或CRi的中位时间为1.9个月（范围为0.9-5.4个月）。
发热性中性粒细胞减少和肺炎是venetoclax/阿扎胞苷最常见的严重不良事件，分别发生在31%和26%的患者中。对于使用venetoclax/地西他滨治疗的患者，最常见的严重不良事件是发热性中性粒细胞减少（42%）、肺炎（29%）、菌血症（16%）和败血症（6%）。
维奈托克与Roche的共同开发者、AbbVie的副总裁兼肿瘤发展全球负责人Mohamed Zaki博士说：“CHMP对维奈托克治疗急性髓系白血病的积极评价是在欧盟为这种毁灭性疾病的患者提供新的治疗选择的关键一步。”改善预后，包括延长急性髓细胞白血病等恶性疾病患者的生命，是我们使命的一部分，也是我们每天不懈追求的目标。”
2020年10月，FDA批准维奈托克与azacitidine、decitabine或小剂量阿糖胞苷联合治疗75岁或以上新诊断的AML患者，或有排除强化诱导化疗的共病患者；该适应症于2018年11月获得加速批准。2 venetoclax的疗效在两个随机、双盲、安慰剂对照试验中得到了证实：VIALE-A（NCT02993523）和VIALE-C（NCT03069352）。
